22 Αυγούστου 2016

 

Γιατί οι κυβερνήσεις πρέπει να διαπραγματευτούν μια καλύτερη συμφωνία για τη δημόσια χρηματοδότηση της έρευνας;

της Mariana Mazzucato, καθηγήτρια οικονομίας της καινοτομίας στο Πανεπιστήμιο του Sussex

Η έρευνα που έκαναν η επιθεώρηση BMJ και τα πανεπιστήμια του Cambridge και του Bath σχετικά με την διαθεσιμότητα των επαναστατικών φαρμάκων για την  ηπατίτιδα C, εγείρει σημαντικά ερωτήματα για το Εθνικό Σύστημα Υγείας της Αγγλίας (NHS) σχετικά με την πρόσβαση σε φάρμακα που σώζουν ζωές. [1] Ωστόσο, το βασικό ερώτημα που προηγείται  είναι γιατί τα φάρμακα είναι έτσι κι αλλιώς τόσο ακριβά. Η τιμολογιακή στρατηγική της Gilead για το sofosbuvir (Sovaldi) και το ledipasvir-sofosbuvir (Harvoni) εγείρει ερωτήματα που επεκτείνονται πέρα από το Ηνωμένο Βασίλειο.

Η έρευνα της BMJ είναι απλά ένα παράδειγμα ενός γενικότερου προβλήματος. Ποια είναι η σωστή τιμή που πρέπέι να πληρώσει κανείς για ένα συγκεκριμένο φάρμακο, και πώς θα πρέπει αυτή να καθοριστεί;

Η φαρμακευτική καινοτομία οφείλει να δομείται έτσι ώστε να εστιάζει σε υπαρκτές ανάγκες υγείας σε παγκόσμιο επίπεδο και να παρέχει θεραπευτικές προόδους που θα είναι προσιτές και προσβάσιμες σε όλους, [2] και όχι μόνο κερδοφόρες για τους κατασκευαστές φαρμάκων. Αυτό απαιτεί μια προσέγγιση που θα κατευθύνει τις προσπάθειες προς θεραπευτικές καινοτομίες και όχι σε πανομοιότυπα φάρμακα, καθώς και μια δομή χρηματοδότησης και τιμολόγησης που θα είναι διάφανη, επικεντρωμένη στην πρόσβαση, και η οποία θα αντανακλά τη συλλογική επένδυση και την ανάληψη ρίσκου που εμπλέκονται.

Οι φαρμακευτικές εταιρείες έχουν συχνά αγνοήσει το συλλογικό στοιχείο της καινοτομίας και έχουν υποστηρίξει ότι οι επενδύσεις τους στην έρευνα και την ανάπτυξη δικαιολογούν τις εξαιρετικά υψηλές τιμές για μερικά φάρμακα, ωστόσο αρνούνται να παράσχουν διαφάνεια για τα κόστη τους. Η πρωτοβουλία για τα φάρμακα για ξεχασμένες ασθένειες  (DNDi) έχει τεκμηριώσει πολύ χαμηλότερο κόστος ανάπτυξης του φαρμάκου, [3 ] [4] και αρκετοί συγγραφείς έχουν δείξει το βαθμό στον οποίο οι επενδύσεις από τη φορολόγηση χρηματοδοτούν αυτό το κόστος. [5] Μόνο στις ΗΠΑ, οι φορολογούμενοι χρηματοδοτούν με 32 δισεκατομμύρια δολάρια το χρόνο δαπάνες για έρευνα και ανάπτυξη που διοχετεύονται μέσω των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας (NIH). [6]

Το sofosbuvir και το ledipasvir, τα δύο φάρμακα στα οποία βασίζεται έρευνα της BMJ, στηρίχθηκαν στα αρχικά στάδια ανάπτυξης σε χρηματοδότηση από τα ΝΙΗ τα Ταμεία των Βετεράνων (VA). [7] Ο όγκος πωλήσεων των δύο φαρμάκων ήταν περίπου 12 δισεκατομμύρια δολάρια για το 2014, [8] πολύ παραπάνω από τα 880.3 εκατομμύρια δολάρια που η Gilead ανέφερε οτι ξόδεψε για κλινικές δοκιμές που σχετίζονται με το sofosbuvir την περίοδο 2012 – 2014, παρουσιάζοντας μια απόλυτη αποσύνδεση ανάμεσα στην τιμολόγηση και το κόστος ανάπτυξης.

Καθώς οι υψηλές τιμές είναι δύσκολο να δικαιολογηθούν με βάση το κόστος για την έρευνα και την ανάπτυξη, οι φαρμακευτικές εταιρείες έχουν στραφεί προς μια διαφορετική γραμμή άμυνας: ισχυρίζονται ότι οι τιμές τους είναι ανάλογες με την εγγενή αξία των φαρμάκων – με άλλα λόγια, το κόστος για μια κοινωνία αν μια ασθένεια δεν θεραπεύεται ή θεραπεύεται με μια λιγότερο καλή θεραπεία.  «Η τιμή αποτελεί το λάθος αντικείμενο συζήτησης, «δήλωσε ο εκτελεστικός αντιπρόεδρος της Gilead, Gregg Alton, απαντώντας σε επικρίσεις για την τιμή του sofosbuvir, «η αξία θα πρέπει να είναι το αντικείμενο» . [9]

Ωστόσο, δεν υπάρχει κανένας συνεκτικός δεσμός  μεταξύ της τιμής ενός φαρμάκου και του συσσχετιζόμενου ιατρικού οφέλους. [10] Μια μελέτη που δημοσιεύθηκε το 2015 στην Journal of Economic Perspectives (Επιθεώρηση των Οικονομικών Προοπτικών) η οποία εξέτασε δείγματα από 58 αντικαρκινικά φάρμακα που έχουν εγκριθεί στις ΗΠΑ μεταξύ των ετών 1995 και 2013, δείχνει ότι η αυξητική τάση των τιμών των φαρμάκων αυτών δεν εξηγείται από τα οφέλη επιβίωσης που παρέχουν στους ασθενείς. Πάνω από τα δύο τρίτα των νέων φαρμάκων που φθάνουν στην αγορά δεν παρουσιάζουν καμία θεραπευτική πρόοδο για τους ασθενείς, ενώ πολλές πατέντες  βασίζονται σε μια αναδιαμόρφωση παλαιών φαρμακευτικών συνδυασμών ή σε πρόσθετες χρήσεις συνδυασμών που ήδη υπάρχουν. [11]

Ένα αποτελεσματικό σύστημα τιμολόγησης θα πρέπει να διασφαλίζει την προσβασιμότητα αλλά και να αντικατοπτρίζει τη δημόσια συνεισφορά, έτσι ώστε οι φορολογούμενοι να μην πληρώνουν δύο φορές, τόσο μέσω των δημοσίως επιδοτούμενων ερευνών όσο και πληρώνοντας ακριβά φάρμακα. Σε ένα τέτοιο σύστημα, οι τιμές των φαρμάκων δεν χρειάζεται να είναι τόσο πολύ υψηλότερες από το κόστος παραγωγής. Για παράδειγμα, θα μπορούσαμε να περιορίσουμε τις πατέντες για νέα φάρμακα (την τρέχουσα πηγή των κερδών των εταιρειών) και στη θέση τους να  δημιουργήσουμε ένα ανταγωνιστικό σύστημα επιβράβευσης που θα ανταμείβει την σωστά στοχευμένη φαρμακευτική καινοτομία. Αυτό θα επέτρεπε την ευρεία πρόσβαση στα φάρμακα σε ανταγωνιστικές τιμές, χρησιμοποιώντας  γενόσημα φάρμακα, ενώ θα πίεζε τις φαρμακευτικές εταιρείες να εστιάσουν την ενέργειά τους στην επίτευξη καινοτομιών που εκπληρώνουν πραγματικές ιατρικές ανάγκες. Σε κάθε περίπτωση, οι πατέντες δεν πρέπει να λειτουργούν ενάντια στην επιστημονική έρευνα, και πρέπει να παραμένουν σχετικά περιορισμένες έτσι ώστε να μην στερούν μελλοντικές ανακαλύψεις γύρω από ένα θεραπευτικό πεδίο . [12] Με άλλα λόγια, θα πρέπει να προωθούν την καινοτομία, και όχι να την καταπνίγουν.

Είναι σημαντικό  η τιμολόγηση του φαρμάκου να είναι απολύτως διαφανής, έτσι ώστε οι κυβερνήσεις να μπορούν να διαπραγματευτούν με στόχο καλύτερη αξία για λογαριασμό των πληθυσμών τους. Για παράδειγμα, οι δημόσιοι χρηματοδότες θα μπορούσαν να διατηρούν τη μερίδα του λέοντος των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας (πατεντών) που παράγονται από τη δημόσια έρευνα, έτσι ώστε να είναι καλύτερη η διαχείριση των επικαλύψεων που προκύπτουν από την αδειοδότηση, και οι κυβερνήσεις να μπορούν να διασφαλίσουν ότι οι τιμές των νέων φαρμάκων αντανακλούν το βάρος των οικονομικών κινδύνων που βαρύνουν τον φορολογούμενο. Το 1980 στις ΗΠΑ, τέθηκε σε ισχύ η Bayh-Dole Act, η οποία επέτρεπε η δημόσια χρηματοδοτούμενη έρευνα να κατοχυρωθεί με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας. Αυτή η νομοθεσία περιλαμβάνει μια ρήτρα που επιτρέπει στην κυβέρνηση να θέσει ανώτατο όριο στις τιμές των φαρμάκων τα οποία είναι σε μεγάλο βαθμό δημόσια χρηματοδοτούμενα. Η κυβέρνηση των ΗΠΑ δεν έχει ασκήσει ποτέ αυτό το δικαίωμα, παρά τα επανειλημμένα δημόσια αιτήματα. [13]

Η διεθνής συζήτηση για τις μη βιώσιμες τιμές των φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένων και εκείνων για τα φάρμακα της ηπατίτιδα C, μας δίνει την ευκαιρία να επανεξετάσουμε το οικοσύστημα της θεραπευτικής καινοτομίας –την κατεύθυνση και την προσβασιμότητα των φαρμάκων που προκύπτουν. Το πρώτο σημαντικό βήμα προς μια καλύτερη συμφωνία είναι να συνειδητοποιήσουμε ότι η κυβέρνηση έχει τη δύναμη να διαμορφώσει ενεργά και να δημιουργήσει αγορές, και όχι μόνο να παραμένει στο περιθώριο προσπαθώντας να επισκευάσει τα μοντέλα που δεν λειτουργούν, ιδίως στον τομέα της υγείας που είναι σε μεγάλο βαθμό δημόσια επιδοτούμενος.

1 Gornall J, Hoey A, Ozieranski P. Can the NHS swallow high cost cures for hepatitis C?BMJ
2016;354:i4117.
2 Toreele E. US Open Society Foundations submission to UN access to medicines hearing.
2016. http://www.unsgaccessmeds.org/inbox/2016/2/28/els-torreele
3 DiMasi JA, Grabowski HGR. D costs and returns to new drug development: a review of
the evidence. In: Danzon PM, Nicholson S, eds. Oxford handbook of the economics of
the biopharmaceutical industry. Oxford University Press, 2012: 21-46 doi:10.1093/oxfordhb/
9780199742998.013.0002.
4 Drugs for Neglected Diseases Initiative. An Innovative Approach to R&D for neglected
patients ten years of experience & lessons learned by DNDi. 2014. http://www.dndi.org/
images/stories/pdf_aboutDNDi/DNDiModel/DNDi_Modelpaper_2013.pdf.
5 Kantarjian H, Rajkumar SV. Why are cancer drugs so expensive in the United States,
and what are the solutions?Mayo Clin Proc 2015;90:500-4. doi:10.1016/j.mayocp.2015.
01.014pmid:25792242.
6 National Institutes of Health. History of congressional appropriations, fiscal years
2000-2016. https://officeofbudget.od.nih.gov/pdfs/FY16/Approp%20History%20by%20IC%
20FY%202000%20-%20FY%202016.pdf
7 Roy V, King L. Betting on hepatitis C: how financial speculation in drug development
influences access to medicines. BMJ 2016;354:i3718.
8 Gilead Sciences. Fourth quarter and full year results for 2014. Press release, Feb 2015.
http://www.gilead.com/news/press-releases/2015/2/gilead-sciences-announces-fourthquarter-
and-full-year-2014-financial-results
9 Barrett P, Langreth R.Pharma execs don’t know why anyone is upset by a $94,500 miracle
cure. Bloomberg Businessweek 2015 Jun 3.
10 Hilner BE, Smith TJ. Efficacy does not necessarily translate to cost effectiveness: a case
study in the challenges associated with 21st-century cancer drug prices. J Clin Oncol
2009;27:2111-3.
11 Angell M. The truth about drug companies. Random House, 2004.
12 Mazzoleni R, Nelson RR. The benefits and costs of strong patent protection: a contribution
to the current debate. Res Policy 1998;27:273-84doi:10.1016/S0048-7333(98)00048-1.
13 Knowledge Ecology International. 2016 Xtandi petition.http://keionline.org/xtandi
14 Mazzucato M. From market fixing to market-creating: a new framework for innovation
policy. Ind Innov 2016;23doi:10.1080/13662716.2016.1146124.
15 Mazzucato M. The entrepreneurial state: debunking public vs. private sector myths.
Anthem Press, 2015.

[Αναδημοσίευση από: BMJ]